
Varios medicamentos.
Johnson & Johnson, AstraZeneca y Roche liderarán el mercado de las terapias para enfermedades raras en 2030
La tasa de crecimiento anual de los medicamentos huérfanos se situará en el 10% entre 2025 y 2030, según Evaluate.
Más información: España financió 17 medicamentos para tratar enfermedades raras en 2024, más del triple que en 2020
En 2030, los medicamentos huérfanos representarán una quinta parte de los 1,6 billones de dólares previstos en ventas mundiales de medicamentos con receta, una proporción que se ha duplicado en la última década. Las compañías que dominarán el mercado serán Johnson & Johnson, AstraZeneca y Roche.
Estas son algunas de las conclusiones del último informe sobre medicamentos indicados en enfermedades raras elaborado por Evaluate. El análisis destaca, además, una de las terapias huérfanas de Johnson & Johnson, Darzalex, por sus altos ingresos.
De hecho, Evaluate explica que para 2030, los ingresos que generará este fármaco para el mieloma múltiple superarán los 16.000 millones de dólares, lo que consolidará a Johnson & Johnson como líder de las compañías con mayores ventas de medicamentos huérfanos a finales de esta década.
Por detrás del gigante que capitanea el español Joaquín Duato, cuya cartera de medicamentos huérfanos generará unos ingresos por valor de 31.700 millones de dólares, se situará AstraZeneca.
El laboratorio con sede en Cambridge (Reino Unido) alcanzará unas ventas de 17.900 millones de euros por sus productos para enfermedades raras, de acuerdo con las previsiones publicadas por la consultora.
De cerca le sigue Roche, cuya cartera de medicamentos huérfanos registrará ingresos por valor de 17.300 millones de dólares en 2030. Novartis, Vertex y Sanofi son las siguientes en el ranking, todas ellas con ventas por encima de los 10.000 millones de dólares.
El ya mencionado medicamento de Johnson & Johnson, Darzalex, será la terapia huérfana más vendida en 2030. Sin embargo, el análisis avisa de que este fármaco podría verse afectado por las siguientes rondas de negociación para bajar el precio de los medicamentos en EEUU.

Previsión de los medicamentos huérfanos más vendidos en 2030.
Otras terapias huérfanas para el cáncer de la sangre, como Imbruvica de AbbVie y Calquence de AstraZeneca, también se enfrentarán a precios negociados dentro de la ley IRA a lo largo de esta década. De hecho, ya están en la lista.
No obstante, las ventas previstas de Calquence, cercanas a los 5.000 millones de dólares, lo mantienen prácticamente entre los diez productos huérfanos más vendidos de 2030. Evaluate recuerda que su precio rebajado en Estados Unidos no entrará en vigor hasta enero de 2027.
Los medicamentos huérfanos en España
Las enfermedades raras afectan a unos tres millones de personas en España. Y no todos los pacientes tienen un tratamiento. De hecho, no se conoce la cura para el 95% de este tipo de patologías.
Actualmente, hay 1.052 ensayos clínicos en desarrollo de terapias para tratar estas enfermedades, según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC). El 92% de ellos, impulsados por la industria farmacéutica.
En lo que respecta al acceso, España financió 17 medicamentos huérfanos en 2024. Una cifra que triplica la de 2020, cuando se autorizaron sólo cinco terapias, de acuerdo con el último informe elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu).